超级军网中国原创新药陷尴尬：无论多好都难进国家医保目录
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中国原创新药陷尴尬：无论多好都难进国家医保目录
2014年11月18日 来源： 中国经济周刊
中国原创新药的尴尬
作为归国的医学博士，丁列明凭借凯美纳取得了创业路上的巨大成功；但作为企业家，摆在他面前的，从新药审批、市场准入到进医保目录，乃至企业税负，还有许多令人头疼的难题。
审批慢：拿新药证书平均要等一年半
一个新药，完成临床试验要上市销售，必须向国家食品药品监督管理总局(下称“药管局”)申请新药证书，这是一个复杂和漫长的过程，往往需要一年半时间。
2010年7月，凯美纳开始申请新药证书，得到了国家重大新药创制专项、科技部、卫生部等部门和项目的大力支持，耗时11个月拿到批文，已属罕见。但这样的审批速度，与新药上市的紧迫性、市场的强烈需求相比，还是不能令人满意。
广东省人民医院副院长、广东省肺癌研究所所长吴一龙谈道：目前，制约中国药品创新的屏障不在医院，也不在药企，而在体制层面。比如新药研制非常困难，需要很多审批，耗时漫长。“千万别以为，一个新药上市的快慢，就只是时间的问题，实际上，慢了一点，就有多少人失去生命。最难受的就是这点。”
“漫长的审批等待时间，对于我们创新非常不利。”丁列明表示，药管局每年收到6000多项申请项目，而评审人员仅100人左右，项目申请后需要排队1~2年，甚至更长。 为此他表示，宁愿多交申请费，让审批部门多招人或购买第三方服务来提高审批速度。另外，应重点保证创新药的审批时间。
难进医保：很多普通百姓仍用不上
获得新药证书，还只是万里长征走出的第一步。“定价、备案、招标、进医院、商业配送等等，都是必须走的程序。特别是招标，各地时间不定，凯美纳上市3年了，只赶上15个省份的招标，剩余过半的省份还没有招标。”丁列明有些无奈。
通过省级招标，还需要通过医院药事委员会的审批环节。同样，各医院药事委员会例会也没有统一规定，两三年都没开过的不在少数。“目前，凯美纳在全国也就进了10%的大医院。进不了医院，医生就不能开处方，只能‘望药兴叹’。”丁列明说。
对于更为重要的国家医保目录，凯美纳能做的也只有等待。国家医保目录最近一次调整是在2009年。“2009年至今这段时间，新药无论多好，都没有机会进入目录。这对民众的受益、产业的发展、创新的动力，都是很不利的。”丁列明说。
相较进口药，凯美纳的价格便宜了近三分之一，但对很多肺癌患者，每月1万多元的费用仍是一笔不小的数目。自2011年7月上市以来，贝达药业与中国医药工业开发促进会共同开展凯美纳后续免费用药项目。即病人最多买6个月，如有效，后续用药全部免费。截至今年10月，共有13000多名肺癌患者，即1/3的同期用药病人获益，累计免费赠药36万盒。该项目获得了“2013年度公益践行奖”。
丁列明希望，能形成国家、企业和个人共同负担的医疗机制，让凯美纳这样的自主创新药早日纳入国家医保目录，让更多病人受益。目前，浙江省以及青岛市已先后将凯美纳纳入基本医疗保险或重特大疾病补充医疗保险药品报销目录。以浙江省为例，病人合计自费1万多元，就可终身服用凯美纳，让绝大多数适用病人都用上了。浙江省医保对凯美纳的支出一年也就7000万~8000万元。此举深得病人和社会的好评。
医药创新，更需国家的税收扶持
税负高是创新药企面临的另外一大压力。据丁列明介绍，贝达药业综合税负率(应缴主要税额／主营业务收入)超过20%，远远比一般企业平均10%要重。
特别是在增值税方面，没有体现对医药创新这一关系民生的高新产业的优惠和鼓励。贝达药业增值税实际税负率高达15%以上，远高于一般行业3%~6%平均税负率。“与软件行业享受的超税负3%即征即退的增值税优惠政策相比，创新药特别是高附加值产品的增值税负担相当沉重，不利于企业做大做强和产业发展。应在建设创新型国家的顶层设计中完善税收体系，更加有效地引导和扶持医药创新产业的健康快速发展。”丁列明说。
他举了个例子，贝达药业隔壁是一家生产厨具的企业，“他们一年销售额三四十亿，贝达药业一年销售额5亿，但实际纳税总额却差别不大。”丁列明感到困惑。《中国经济周刊》 记者 姚冬琴｜北京报道
http://news.xinhuanet.com/politics/2014-11/18/c_127221880.htm中国原创新药陷尴尬：无论多好都难进国家医保目录
2014年11月18日 来源： 中国经济周刊
中国原创新药的尴尬
作为归国的医学博士，丁列明凭借凯美纳取得了创业路上的巨大成功；但作为企业家，摆在他面前的，从新药审批、市场准入到进医保目录，乃至企业税负，还有许多令人头疼的难题。
审批慢：拿新药证书平均要等一年半
一个新药，完成临床试验要上市销售，必须向国家食品药品监督管理总局(下称“药管局”)申请新药证书，这是一个复杂和漫长的过程，往往需要一年半时间。
2010年7月，凯美纳开始申请新药证书，得到了国家重大新药创制专项、科技部、卫生部等部门和项目的大力支持，耗时11个月拿到批文，已属罕见。但这样的审批速度，与新药上市的紧迫性、市场的强烈需求相比，还是不能令人满意。
广东省人民医院副院长、广东省肺癌研究所所长吴一龙谈道：目前，制约中国药品创新的屏障不在医院，也不在药企，而在体制层面。比如新药研制非常困难，需要很多审批，耗时漫长。“千万别以为，一个新药上市的快慢，就只是时间的问题，实际上，慢了一点，就有多少人失去生命。最难受的就是这点。”
“漫长的审批等待时间，对于我们创新非常不利。”丁列明表示，药管局每年收到6000多项申请项目，而评审人员仅100人左右，项目申请后需要排队1~2年，甚至更长。 为此他表示，宁愿多交申请费，让审批部门多招人或购买第三方服务来提高审批速度。另外，应重点保证创新药的审批时间。
难进医保：很多普通百姓仍用不上
获得新药证书，还只是万里长征走出的第一步。“定价、备案、招标、进医院、商业配送等等，都是必须走的程序。特别是招标，各地时间不定，凯美纳上市3年了，只赶上15个省份的招标，剩余过半的省份还没有招标。”丁列明有些无奈。
通过省级招标，还需要通过医院药事委员会的审批环节。同样，各医院药事委员会例会也没有统一规定，两三年都没开过的不在少数。“目前，凯美纳在全国也就进了10%的大医院。进不了医院，医生就不能开处方，只能‘望药兴叹’。”丁列明说。
对于更为重要的国家医保目录，凯美纳能做的也只有等待。国家医保目录最近一次调整是在2009年。“2009年至今这段时间，新药无论多好，都没有机会进入目录。这对民众的受益、产业的发展、创新的动力，都是很不利的。”丁列明说。
相较进口药，凯美纳的价格便宜了近三分之一，但对很多肺癌患者，每月1万多元的费用仍是一笔不小的数目。自2011年7月上市以来，贝达药业与中国医药工业开发促进会共同开展凯美纳后续免费用药项目。即病人最多买6个月，如有效，后续用药全部免费。截至今年10月，共有13000多名肺癌患者，即1/3的同期用药病人获益，累计免费赠药36万盒。该项目获得了“2013年度公益践行奖”。
丁列明希望，能形成国家、企业和个人共同负担的医疗机制，让凯美纳这样的自主创新药早日纳入国家医保目录，让更多病人受益。目前，浙江省以及青岛市已先后将凯美纳纳入基本医疗保险或重特大疾病补充医疗保险药品报销目录。以浙江省为例，病人合计自费1万多元，就可终身服用凯美纳，让绝大多数适用病人都用上了。浙江省医保对凯美纳的支出一年也就7000万~8000万元。此举深得病人和社会的好评。
医药创新，更需国家的税收扶持
税负高是创新药企面临的另外一大压力。据丁列明介绍，贝达药业综合税负率(应缴主要税额／主营业务收入)超过20%，远远比一般企业平均10%要重。
特别是在增值税方面，没有体现对医药创新这一关系民生的高新产业的优惠和鼓励。贝达药业增值税实际税负率高达15%以上，远高于一般行业3%~6%平均税负率。“与软件行业享受的超税负3%即征即退的增值税优惠政策相比，创新药特别是高附加值产品的增值税负担相当沉重，不利于企业做大做强和产业发展。应在建设创新型国家的顶层设计中完善税收体系，更加有效地引导和扶持医药创新产业的健康快速发展。”丁列明说。
他举了个例子，贝达药业隔壁是一家生产厨具的企业，“他们一年销售额三四十亿，贝达药业一年销售额5亿，但实际纳税总额却差别不大。”丁列明感到困惑。《中国经济周刊》 记者 姚冬琴｜北京报道
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2014年11月18日 来源： 中国经济周刊
中国原创新药的尴尬
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审批慢：拿新药证书平均要等一年半
一个新药，完成临床试验要上市销售，必须向国家食品药品监督管理总局(下称“药管局”)申请新药证书，这是一个复杂和漫长的过程，往往需要一年半时间。
2010年7月，凯美纳开始申请新药证书，得到了国家重大新药创制专项、科技部、卫生部等部门和项目的大力支持，耗时11个月拿到批文，已属罕见。但这样的审批速度，与新药上市的紧迫性、市场的强烈需求相比，还是不能令人满意。
广东省人民医院副院长、广东省肺癌研究所所长吴一龙谈道：目前，制约中国药品创新的屏障不在医院，也不在药企，而在体制层面。比如新药研制非常困难，需要很多审批，耗时漫长。“千万别以为，一个新药上市的快慢，就只是时间的问题，实际上，慢了一点，就有多少人失去生命。最难受的就是这点。”
“漫长的审批等待时间，对于我们创新非常不利。”丁列明表示，药管局每年收到6000多项申请项目，而评审人员仅100人左右，项目申请后需要排队1~2年，甚至更长。 为此他表示，宁愿多交申请费，让审批部门多招人或购买第三方服务来提高审批速度。另外，应重点保证创新药的审批时间。
难进医保：很多普通百姓仍用不上
获得新药证书，还只是万里长征走出的第一步。“定价、备案、招标、进医院、商业配送等等，都是必须走的程序。特别是招标，各地时间不定，凯美纳上市3年了，只赶上15个省份的招标，剩余过半的省份还没有招标。”丁列明有些无奈。
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对于更为重要的国家医保目录，凯美纳能做的也只有等待。国家医保目录最近一次调整是在2009年。“2009年至今这段时间，新药无论多好，都没有机会进入目录。这对民众的受益、产业的发展、创新的动力，都是很不利的。”丁列明说。
相较进口药，凯美纳的价格便宜了近三分之一，但对很多肺癌患者，每月1万多元的费用仍是一笔不小的数目。自2011年7月上市以来，贝达药业与中国医药工业开发促进会共同开展凯美纳后续免费用药项目。即病人最多买6个月，如有效，后续用药全部免费。截至今年10月，共有13000多名肺癌患者，即1/3的同期用药病人获益，累计免费赠药36万盒。该项目获得了“2013年度公益践行奖”。
丁列明希望，能形成国家、企业和个人共同负担的医疗机制，让凯美纳这样的自主创新药早日纳入国家医保目录，让更多病人受益。目前，浙江省以及青岛市已先后将凯美纳纳入基本医疗保险或重特大疾病补充医疗保险药品报销目录。以浙江省为例，病人合计自费1万多元，就可终身服用凯美纳，让绝大多数适用病人都用上了。浙江省医保对凯美纳的支出一年也就7000万~8000万元。此举深得病人和社会的好评。
医药创新，更需国家的税收扶持
税负高是创新药企面临的另外一大压力。据丁列明介绍，贝达药业综合税负率(应缴主要税额／主营业务收入)超过20%，远远比一般企业平均10%要重。
特别是在增值税方面，没有体现对医药创新这一关系民生的高新产业的优惠和鼓励。贝达药业增值税实际税负率高达15%以上，远高于一般行业3%~6%平均税负率。“与软件行业享受的超税负3%即征即退的增值税优惠政策相比，创新药特别是高附加值产品的增值税负担相当沉重，不利于企业做大做强和产业发展。应在建设创新型国家的顶层设计中完善税收体系，更加有效地引导和扶持医药创新产业的健康快速发展。”丁列明说。
他举了个例子，贝达药业隔壁是一家生产厨具的企业，“他们一年销售额三四十亿，贝达药业一年销售额5亿，但实际纳税总额却差别不大。”丁列明感到困惑。《中国经济周刊》 记者 姚冬琴｜北京报道
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中国原创新药的尴尬
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审批慢：拿新药证书平均要等一年半
一个新药，完成临床试验要上市销售，必须向国家食品药品监督管理总局(下称“药管局”)申请新药证书，这是一个复杂和漫长的过程，往往需要一年半时间。
2010年7月，凯美纳开始申请新药证书，得到了国家重大新药创制专项、科技部、卫生部等部门和项目的大力支持，耗时11个月拿到批文，已属罕见。但这样的审批速度，与新药上市的紧迫性、市场的强烈需求相比，还是不能令人满意。
广东省人民医院副院长、广东省肺癌研究所所长吴一龙谈道：目前，制约中国药品创新的屏障不在医院，也不在药企，而在体制层面。比如新药研制非常困难，需要很多审批，耗时漫长。“千万别以为，一个新药上市的快慢，就只是时间的问题，实际上，慢了一点，就有多少人失去生命。最难受的就是这点。”
“漫长的审批等待时间，对于我们创新非常不利。”丁列明表示，药管局每年收到6000多项申请项目，而评审人员仅100人左右，项目申请后需要排队1~2年，甚至更长。 为此他表示，宁愿多交申请费，让审批部门多招人或购买第三方服务来提高审批速度。另外，应重点保证创新药的审批时间。
难进医保：很多普通百姓仍用不上
获得新药证书，还只是万里长征走出的第一步。“定价、备案、招标、进医院、商业配送等等，都是必须走的程序。特别是招标，各地时间不定，凯美纳上市3年了，只赶上15个省份的招标，剩余过半的省份还没有招标。”丁列明有些无奈。
通过省级招标，还需要通过医院药事委员会的审批环节。同样，各医院药事委员会例会也没有统一规定，两三年都没开过的不在少数。“目前，凯美纳在全国也就进了10%的大医院。进不了医院，医生就不能开处方，只能‘望药兴叹’。”丁列明说。
对于更为重要的国家医保目录，凯美纳能做的也只有等待。国家医保目录最近一次调整是在2009年。“2009年至今这段时间，新药无论多好，都没有机会进入目录。这对民众的受益、产业的发展、创新的动力，都是很不利的。”丁列明说。
相较进口药，凯美纳的价格便宜了近三分之一，但对很多肺癌患者，每月1万多元的费用仍是一笔不小的数目。自2011年7月上市以来，贝达药业与中国医药工业开发促进会共同开展凯美纳后续免费用药项目。即病人最多买6个月，如有效，后续用药全部免费。截至今年10月，共有13000多名肺癌患者，即1/3的同期用药病人获益，累计免费赠药36万盒。该项目获得了“2013年度公益践行奖”。
丁列明希望，能形成国家、企业和个人共同负担的医疗机制，让凯美纳这样的自主创新药早日纳入国家医保目录，让更多病人受益。目前，浙江省以及青岛市已先后将凯美纳纳入基本医疗保险或重特大疾病补充医疗保险药品报销目录。以浙江省为例，病人合计自费1万多元，就可终身服用凯美纳，让绝大多数适用病人都用上了。浙江省医保对凯美纳的支出一年也就7000万~8000万元。此举深得病人和社会的好评。
医药创新，更需国家的税收扶持
税负高是创新药企面临的另外一大压力。据丁列明介绍，贝达药业综合税负率(应缴主要税额／主营业务收入)超过20%，远远比一般企业平均10%要重。
特别是在增值税方面，没有体现对医药创新这一关系民生的高新产业的优惠和鼓励。贝达药业增值税实际税负率高达15%以上，远高于一般行业3%~6%平均税负率。“与软件行业享受的超税负3%即征即退的增值税优惠政策相比，创新药特别是高附加值产品的增值税负担相当沉重，不利于企业做大做强和产业发展。应在建设创新型国家的顶层设计中完善税收体系，更加有效地引导和扶持医药创新产业的健康快速发展。”丁列明说。
他举了个例子，贝达药业隔壁是一家生产厨具的企业，“他们一年销售额三四十亿，贝达药业一年销售额5亿，但实际纳税总额却差别不大。”丁列明感到困惑。《中国经济周刊》 记者 姚冬琴｜北京报道
http://news.xinhuanet.com/politics/2014-11/18/c_127221880.htm
真是国人的不幸
http://www.guancha.cn/economy/2013_08_15_165949.shtml
《南方周末》曝新药临床试验利益乱象 造假成本太低 监管力度不够
字号:小中大2013-08-15 16:05:23
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关键字 >> 药监局临床试验新药临床试验试药食品药品监督局FDA
据《南方周末》8月15日报道，美国食品药品监督管理局（FDA）2013年6月份公布的信息显示，一款由百时美施贵宝和辉瑞联合研发的新药阿哌沙班，审查过程将被延时三个月，因为中国一位临床研究中心管理人员和另一位监察员“更改了原始记录，掩盖了违反临床研究质量管理规范的证据”。
新药临床试验，事涉千万人生命安全。近几年来，国家食药总局的监管持续加强，相较于郑筱萸的“激进”时代，中国的新药临床试验乱象有所减少。但尚待完善的新药临床试验机构审批制和不透明的追惩机制，仍让试药环节充满风险。
新药临床试验
一男子在上海市徐汇区中心医院中心实验室接受新药试验。
据《南方周末》报道，中国新药临床试验依然存在许多令人不安的幕后操作。报道解释，临床试验的造假主要存在两个阶段：一是医院环节。中国对临床试验机构实行资格认证制度。目前已通过审批的机构近400家，多为各地的三甲医院，而一些执行临床试验的医生，也基本都是资深的医生，最忙的一群人，这些现实问题，很大程度上决定了临床试验的质量；另一方面，在临床试验中极为重要的数据，在中国往往被忽略。这从费用比例就能看出来——在国外，数据统计就需要花费几十万甚至上百万人民币，而中国医院的数据统计只需要花几万元。为了节省成本，临床试验数据造假经常存在。第二个环节是临床试验结束后，为了通过药监局药品评审中心审评，企业会联合统计单位对收集到的数据修改。因涉及数据审核的数据部只有3个人，审批机构很可能审不过来。
对于临床试验造假行为，从国内公开信息来看，很少有因临床试验阶段数据造假而被公开处理的药企、医院机构或CRO公司名单和信息。中国没有设立黑名单制度，临床试验项目和数据也没有实现公开，法律规定、监督办法以及对于后期数据造假的问题的监督也很模糊。
以下为《南方周末》报道全文：
试药利益圈乱象 危险的新药
新药临床试验，事涉千万人生命安全。一起临床数据造假事件，揭开了中国新药临床试验令人不安的幕后操作。
相较6年前的试药乱象，国家食药总局的监管虽然持续加强，但尚待完善的新药临床试验机构审批制和不透明的追惩机制，仍让试药环节充满风险。
中国的医药信誉再度受到考验，这一次发生在临床试药环节。
根据美国食品药品监督管理局（FDA）2013年6月份公布的信息，一款由百时美施贵宝和辉瑞联合研发的新药阿哌沙班，审查过程将被延时三个月，因为中国一位临床研究中心管理人员和另一位监察员“更改了原始记录，掩盖了违反临床研究质量管理规范的证据”。这最终导致FDA调查人员对中国36个研究中心里24个数据提出质疑。
根据媒体报道，2012年1月，百时美施贵宝公司告知FDA，他们在中国临床研究的数据可能存在造假，并提交了研究结果更为详细的信息。一个月后，FDA要求他们提交更多的信息，包括在1200个研究中心以及在中国临床研究数据监管中更多的信息。随后，FDA决定延迟审批。
“消息出来，对中国临床试药行业信誉的打击是巨大的。”中国药物临床试验网负责人汪金海对南方周末记者称。
实际上，这个行业最严重的一起信誉危机发生在2007年。原国家食品药品监督管理局局长郑筱萸等一批药监官员被抓，郑筱萸因受贿罪被判死刑。他任职期间审批的亮菌甲素注射液、欣弗注射液，曾导致十人死亡，多名病人出现肾功能衰竭。
此后，国家食品药品监督管理局每年审批的新药数量显著下降，从2004年受理了惊人的10009种新药申请（当年美国食品药品监督管理局仅受理了148种），下降到2012年的6919种。
但阿哌沙班事件的发生令人疑惑，中国新药临床试验的监管机制究竟发生了多少改变，这起临床数据造假案仅仅是个孤立事件，还是普遍现象？
新药审批的秘密
“那时一年能批一万多种新药，基本上递交上去就能批。很多都是纸上文件，可以做出来的。”
规范严谨、数据可靠的临床试验，是药品上市前关键的一道安全屏障。
但在新中国成立后的药品制造历史中，很长一段时间并无临床试药概念。直到1980年代初期，随着临床药理学等学术概念在国内的发展，临床试验理念才被国内认可，而质量规范则在1999年参考世界卫生组织（WHO）的标准才逐步建立。
中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会副会长卓永清1997年就代表台湾公司在中国进行新药的临床试验，当时中国的法规还没有对临床试验有质量规范的要求。他对南方周末记者说，“最早都是我们来告诉国内的专家，这个临床试验的计划要怎么做，要注意什么。”
1999年，试行版药物临床试验管理规范（GCP）的建立，被看做中国临床试验规范管理元年，2003年，国家食品药品监督管理局又对该规范进行了修订，沿用至今，也是中国目前针对临床试验领域唯一的一个质量规范。
就在临床试验规范颁布的同时，中国的药品生产行业也在经历巨大变革。1998年药监局成立后，为解决中国缺医少药的局面，开始大力鼓励药企发展。
科贝源生物医药科技有限公司董事长程增江回忆，1999年，国家政策鼓励建新药厂，因此催生了中国的新药审批和临床试验需求。科贝源是一家本土的新药研发合同外包服务机构（CRO）。
一批这样的为新药研发提供服务的公司由此出现，这也是这个行业的第一轮创业高潮。在此之前，中国的药品研发能力基本掌握在各大高校和国营研究院所，国家队的新药研发“数量少，速度慢，和国外的差距很大，即便是仿制国外已经上市的药，难度也很大”。然而，郑筱萸时代的“激进”方案，并未使中国医药产业的研发能力有根本改善，临床试验也只是“走过场”。
“当时一年能批一万多种新药，基本上递交上去就能批。很多都是纸上文件，可以做出来的。”据程增江介绍，2005年左右，做一个注册文件，服务价格在10万元以内，通常5万元就搞定了。现在同样的品种，成本要放大好多倍，需要50万到500万元。
“CRO的原罪其实就是那个阶段。”中国药物临床试验网负责人汪金海说。
在郑筱萸腐败案爆发、药监局进行调整后，国家食品药品监督管理局在2007年出台了新的药品注册管理办法，很多行业内人士都明显感到“审批越来越严了”。
“与2005年之前的审批高峰相比，目前临床试验的数量已经大大减少。”程增江称，申报上去被批复的成功率也大大降低。
不过，虽然受理申报新药的数量减少了，但新药临床试验环节的问题却没有消失。
新药临床试验
国家药监局每年审批的新药数量显著下降，从2004年受理了惊人的10009种新药申请，下降到2012年的6919种。
400家“有资格”的机构
与欧美国家的通行做法不同，中国对临床试验机构实行资格认证制度。只有通过药监部门审批的临床机构，才可以参与临床试验。目前已通过审批的机构近400家，多为各地的三甲医院。而在美国，任何一个有行医执照的医生都可以做临床试验。
杭州泰格医药科技股份有限公司总裁助理李宾认为，机构认证是一个应该渐渐取消而不是加强的趋势。要想对机构形成约束和竞争压力，只有在临床试验的机构认证上更开放，甚至取消机构认证，“事实上，现在的机构认证就成了权力寻租的空间”。泰格医药是中国本土唯一一家在创业板上市的CRO公司。
中国药物临床试验网负责人汪金海认为，正是对临床机构的数量管控，造成医院的绝对强势和一些试验不规范的产生。
“中国的医疗资源本身很紧张，被认证通过的临床试验机构本身又是有实力的名牌大医院，很难抽出足够的精力和时间参与临床试验。而一些执行临床试验的医生，也基本都是资深的医生，最忙的一群人，这些现实问题，很大程度上决定了临床试验的质量。”汪金海说。
在一个获得审批的医院里，临床试验机构往往有着浓厚的传统医院行政体制色彩。它们多脱胎于药剂科或者科研处，主任多由副院长或科研处长、药剂科科长兼职（少数是全职）。
华西医院GCP中心主任梁茂植对南方周末记者说，他所在的华西医院，近三年来平均每年在做的注册临床试验项目都在140项左右，北京一些大牌医院的项目数量可能更高。
按照国际经验，药企或CRO公司往往会派出监察员（CRA），对临床试验机构进行监督。但在中国，临床试药机制设计中用来制衡的监察员有时很难发挥作用，一方面因为他们本身水平有限，操作并不规范，另外则是因为医院的强势——在临床试药人集中的临床试药网论坛里，最常被抱怨的便是这一点，在医生忙的时候，一些监察员甚至还得帮忙干活。
中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会副会长卓永清自己也干过监察员，他认为监察员要扮演两个角色，一方面哄着医生，赶快把病历收上来，一方面要当警察，看你是不是完全按临床试验计划书在做。但现在医生比较强势，就不敢得罪医生。
卓永清透露，在一些临床试验机构，某些学科领域大腕，把临床试验的项目接下来，基本都会让下面的年轻医生来管，然后一两个星期团队碰一次头。但有时候医生太忙，碰头会开得不是特别频繁，试验的质量就可能会有问题，这就是后来为什么药监局要求一个专家不能管太多临床试验的原因。
在新药临床试验的利益链上，药品企业掏出的大笔临床试验费用，四分之一会支付给CRO，剩下四分之三则要支付给医院。
支付给医院的费用，除了医院收取的部分，下到具体科室后科室会扣掉一部分（主任也会留下一定比例），剩下的便是支付给研究者的费用、受试者的检查费以及部分受试者的补偿费。
据业内人士透露，一个治疗感冒的化学三类药，临床试验的时间大概需要一年，费用在200万到300万元，而一个抗肿瘤的三类药物，则要耗时至少三年，费用在800万到1000万元人民币。如果是一类抗肿瘤药，临床试验要8年左右，耗资在6000万元左右。
为了节省成本，在临床试验中极为重要的数据，在中国往往被忽略。据汪金海透露，这从费用比例就能看出来——在国外，数据统计就需要花费几十万甚至上百万人民币，而中国医院的数据统计只需要花几万元。
“我甚至见过一些合同文本上就直接写着保证临床试验一定通过。”汪金海说，“临床试验本身就是验证性的，怎么可能保证一定通过呢？”
除去医院这个环节，在临床试验结束后的阶段，也存在造假的可能。监察员收集核准数据后，会交给数据处理机构进行分析整理，形成提交给药监局药品评审中心审评的数据资料和报告。
“从试验机构收集到数据交还给药企后，确实有一些企业为了达到审评通过的目的，联合统计单位修改数据，有些企业胆大到把试验组和研究组的数据直接掉个个。”汪金海说。他表示，对于医院机构的造假行为，还至少有法律规定、监督办法，而对于后期数据造假的问题，监管几乎是空白。
审查和追惩
从国内公开信息来看，很少有因临床试验阶段数据造假而被公开处理的药企、医院机构或CRO公司名单和信息。中国没有设立黑名单制度，临床试验项目和数据正在尝试部分公开。
如果临床数据造假，到了国家食药总局的审查阶段，是否能堵住呢？
一个药品，经过两到三年、耗资百万到千万的临床试验，获取临床数据后，最终要经过国家食药总局药品评审中心的过审，方能最终上市。所有新药上市前审评的权力都在药品评审中心。
可做对比的数据是，美国食品药品监督管理局（FDA）的人员有数千人之多，而中国的国家食药总局药品评审中心仅有120人，80个专家，涉及数据审核的数据部只有3个人。即使在新药审批申请大幅下降的2012年，他们也还需要面对6919个新药申请。
一方面是审批机构很可能审不过来，另一方面，则是造假并不需要付出很高的成本。
尽管针对数据造假，2001年发布的《中华人民共和国药品管理法》规定，申请药品会被“枪毙”，相关机构被处理。但从国内公开信息来看，几乎查不到因临床试验阶段数据造假而被公开处理的药企、医院机构或CRO公司名单和信息。
华西医院GCP中心主任梁茂植对南方周末记者称，此前发生过一些机构在真实性上出现问题，食药总局要求其整改，暂停临床试验资格的案例。“这些处理结果食药总局内部有个把握尺度。没有像国外那样实行黑名单，直接公布到网上。”
据他所知，食药总局内部也在讨论，是否实行黑名单制度。
信息公开其实是监督利器。美国专门设立了临床试验登记备案系统（clinicaltrials.gov），公开临床试验项目基本资料供公众查询。中国也正在朝这个方向走，药品评审中心已尝试在其网站公布部分临床试验项目的基本数据，不过目前并非全部。
“想了解临床试验项目的信息是很困难的。”汪金海称，信息的公开往往以保护企业技术机密为由就不做了，事实上FDA公布的也是回溯性信息，不会涉及技术机密的问题。更为奇怪的是，过去几年，在出现药品质量问题的案件中，几乎都未涉及对相关药监人员、医院、新药研发外包机构的处罚。
2009年12月3日，国家食品药品监督管理局在监督检查中发现，江苏延申和河北福尔生物制药股份有限公司的7个批次人用狂犬病疫苗存在质量问题。该案最终由司法机关提起公诉，但是否有临床试验的相关人员受到处罚未见公开报道。
2010年，安徽人李立力在服用诺华抗乙肝病毒药物替比夫定（商品名“素比伏”）1年时间后，因横纹肌溶解导致多脏器衰竭死亡。对于该药物临床试验及审批中的责任，则没有定论，患者只能自己采取司法途径诉讼。
2012年，英国药品和健康产品管理局（MHRA）在对罗氏医药公司总部进行例行检查时，发现“罗氏未能有效评估超过80000份（含死亡病例）不良反应报告”，其中包括15161人的死亡病例报告。涉嫌的8种药物有5种在中国已经上市（分别是赫赛汀、美罗华、安维汀、特罗凯和派罗欣），以抗癌药为主。而对临床试验和药监审批相关人员的责任认定和处罚，在中国悄无声息，未见公开信息。
药品质量事故常常由多种原因造成，有临床试验环节的问题，也有生产环节的问题。但这些案件的发生是否与临床试验有关？在公开报道和国家食药总局的官方网站上，从未公布过调查结果。
请支持独立网站，转发请注明本文链接：http://www.guancha.cn/economy/2013_08_15_165949.shtml
来源：南方周末 | 责任编辑:王银香
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《南方周末》曝新药临床试验利益乱象 造假成本太低 监管力度不够
字号:小中大2013-08-15 16:05:23
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关键字 >> 药监局临床试验新药临床试验试药食品药品监督局FDA
据《南方周末》8月15日报道，美国食品药品监督管理局（FDA）2013年6月份公布的信息显示，一款由百时美施贵宝和辉瑞联合研发的新药阿哌沙班，审查过程将被延时三个月，因为中国一位临床研究中心管理人员和另一位监察员“更改了原始记录，掩盖了违反临床研究质量管理规范的证据”。
新药临床试验，事涉千万人生命安全。近几年来，国家食药总局的监管持续加强，相较于郑筱萸的“激进”时代，中国的新药临床试验乱象有所减少。但尚待完善的新药临床试验机构审批制和不透明的追惩机制，仍让试药环节充满风险。
新药临床试验
一男子在上海市徐汇区中心医院中心实验室接受新药试验。
据《南方周末》报道，中国新药临床试验依然存在许多令人不安的幕后操作。报道解释，临床试验的造假主要存在两个阶段：一是医院环节。中国对临床试验机构实行资格认证制度。目前已通过审批的机构近400家，多为各地的三甲医院，而一些执行临床试验的医生，也基本都是资深的医生，最忙的一群人，这些现实问题，很大程度上决定了临床试验的质量；另一方面，在临床试验中极为重要的数据，在中国往往被忽略。这从费用比例就能看出来——在国外，数据统计就需要花费几十万甚至上百万人民币，而中国医院的数据统计只需要花几万元。为了节省成本，临床试验数据造假经常存在。第二个环节是临床试验结束后，为了通过药监局药品评审中心审评，企业会联合统计单位对收集到的数据修改。因涉及数据审核的数据部只有3个人，审批机构很可能审不过来。
对于临床试验造假行为，从国内公开信息来看，很少有因临床试验阶段数据造假而被公开处理的药企、医院机构或CRO公司名单和信息。中国没有设立黑名单制度，临床试验项目和数据也没有实现公开，法律规定、监督办法以及对于后期数据造假的问题的监督也很模糊。
以下为《南方周末》报道全文：
试药利益圈乱象 危险的新药
新药临床试验，事涉千万人生命安全。一起临床数据造假事件，揭开了中国新药临床试验令人不安的幕后操作。
相较6年前的试药乱象，国家食药总局的监管虽然持续加强，但尚待完善的新药临床试验机构审批制和不透明的追惩机制，仍让试药环节充满风险。
中国的医药信誉再度受到考验，这一次发生在临床试药环节。
根据美国食品药品监督管理局（FDA）2013年6月份公布的信息，一款由百时美施贵宝和辉瑞联合研发的新药阿哌沙班，审查过程将被延时三个月，因为中国一位临床研究中心管理人员和另一位监察员“更改了原始记录，掩盖了违反临床研究质量管理规范的证据”。这最终导致FDA调查人员对中国36个研究中心里24个数据提出质疑。
根据媒体报道，2012年1月，百时美施贵宝公司告知FDA，他们在中国临床研究的数据可能存在造假，并提交了研究结果更为详细的信息。一个月后，FDA要求他们提交更多的信息，包括在1200个研究中心以及在中国临床研究数据监管中更多的信息。随后，FDA决定延迟审批。
“消息出来，对中国临床试药行业信誉的打击是巨大的。”中国药物临床试验网负责人汪金海对南方周末记者称。
实际上，这个行业最严重的一起信誉危机发生在2007年。原国家食品药品监督管理局局长郑筱萸等一批药监官员被抓，郑筱萸因受贿罪被判死刑。他任职期间审批的亮菌甲素注射液、欣弗注射液，曾导致十人死亡，多名病人出现肾功能衰竭。
此后，国家食品药品监督管理局每年审批的新药数量显著下降，从2004年受理了惊人的10009种新药申请（当年美国食品药品监督管理局仅受理了148种），下降到2012年的6919种。
但阿哌沙班事件的发生令人疑惑，中国新药临床试验的监管机制究竟发生了多少改变，这起临床数据造假案仅仅是个孤立事件，还是普遍现象？
新药审批的秘密
“那时一年能批一万多种新药，基本上递交上去就能批。很多都是纸上文件，可以做出来的。”
规范严谨、数据可靠的临床试验，是药品上市前关键的一道安全屏障。
但在新中国成立后的药品制造历史中，很长一段时间并无临床试药概念。直到1980年代初期，随着临床药理学等学术概念在国内的发展，临床试验理念才被国内认可，而质量规范则在1999年参考世界卫生组织（WHO）的标准才逐步建立。
中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会副会长卓永清1997年就代表台湾公司在中国进行新药的临床试验，当时中国的法规还没有对临床试验有质量规范的要求。他对南方周末记者说，“最早都是我们来告诉国内的专家，这个临床试验的计划要怎么做，要注意什么。”
1999年，试行版药物临床试验管理规范（GCP）的建立，被看做中国临床试验规范管理元年，2003年，国家食品药品监督管理局又对该规范进行了修订，沿用至今，也是中国目前针对临床试验领域唯一的一个质量规范。
就在临床试验规范颁布的同时，中国的药品生产行业也在经历巨大变革。1998年药监局成立后，为解决中国缺医少药的局面，开始大力鼓励药企发展。
科贝源生物医药科技有限公司董事长程增江回忆，1999年，国家政策鼓励建新药厂，因此催生了中国的新药审批和临床试验需求。科贝源是一家本土的新药研发合同外包服务机构（CRO）。
一批这样的为新药研发提供服务的公司由此出现，这也是这个行业的第一轮创业高潮。在此之前，中国的药品研发能力基本掌握在各大高校和国营研究院所，国家队的新药研发“数量少，速度慢，和国外的差距很大，即便是仿制国外已经上市的药，难度也很大”。然而，郑筱萸时代的“激进”方案，并未使中国医药产业的研发能力有根本改善，临床试验也只是“走过场”。
“当时一年能批一万多种新药，基本上递交上去就能批。很多都是纸上文件，可以做出来的。”据程增江介绍，2005年左右，做一个注册文件，服务价格在10万元以内，通常5万元就搞定了。现在同样的品种，成本要放大好多倍，需要50万到500万元。
“CRO的原罪其实就是那个阶段。”中国药物临床试验网负责人汪金海说。
在郑筱萸腐败案爆发、药监局进行调整后，国家食品药品监督管理局在2007年出台了新的药品注册管理办法，很多行业内人士都明显感到“审批越来越严了”。
“与2005年之前的审批高峰相比，目前临床试验的数量已经大大减少。”程增江称，申报上去被批复的成功率也大大降低。
不过，虽然受理申报新药的数量减少了，但新药临床试验环节的问题却没有消失。
新药临床试验
国家药监局每年审批的新药数量显著下降，从2004年受理了惊人的10009种新药申请，下降到2012年的6919种。
400家“有资格”的机构
与欧美国家的通行做法不同，中国对临床试验机构实行资格认证制度。只有通过药监部门审批的临床机构，才可以参与临床试验。目前已通过审批的机构近400家，多为各地的三甲医院。而在美国，任何一个有行医执照的医生都可以做临床试验。
杭州泰格医药科技股份有限公司总裁助理李宾认为，机构认证是一个应该渐渐取消而不是加强的趋势。要想对机构形成约束和竞争压力，只有在临床试验的机构认证上更开放，甚至取消机构认证，“事实上，现在的机构认证就成了权力寻租的空间”。泰格医药是中国本土唯一一家在创业板上市的CRO公司。
中国药物临床试验网负责人汪金海认为，正是对临床机构的数量管控，造成医院的绝对强势和一些试验不规范的产生。
“中国的医疗资源本身很紧张，被认证通过的临床试验机构本身又是有实力的名牌大医院，很难抽出足够的精力和时间参与临床试验。而一些执行临床试验的医生，也基本都是资深的医生，最忙的一群人，这些现实问题，很大程度上决定了临床试验的质量。”汪金海说。
在一个获得审批的医院里，临床试验机构往往有着浓厚的传统医院行政体制色彩。它们多脱胎于药剂科或者科研处，主任多由副院长或科研处长、药剂科科长兼职（少数是全职）。
华西医院GCP中心主任梁茂植对南方周末记者说，他所在的华西医院，近三年来平均每年在做的注册临床试验项目都在140项左右，北京一些大牌医院的项目数量可能更高。
按照国际经验，药企或CRO公司往往会派出监察员（CRA），对临床试验机构进行监督。但在中国，临床试药机制设计中用来制衡的监察员有时很难发挥作用，一方面因为他们本身水平有限，操作并不规范，另外则是因为医院的强势——在临床试药人集中的临床试药网论坛里，最常被抱怨的便是这一点，在医生忙的时候，一些监察员甚至还得帮忙干活。
中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会副会长卓永清自己也干过监察员，他认为监察员要扮演两个角色，一方面哄着医生，赶快把病历收上来，一方面要当警察，看你是不是完全按临床试验计划书在做。但现在医生比较强势，就不敢得罪医生。
卓永清透露，在一些临床试验机构，某些学科领域大腕，把临床试验的项目接下来，基本都会让下面的年轻医生来管，然后一两个星期团队碰一次头。但有时候医生太忙，碰头会开得不是特别频繁，试验的质量就可能会有问题，这就是后来为什么药监局要求一个专家不能管太多临床试验的原因。
在新药临床试验的利益链上，药品企业掏出的大笔临床试验费用，四分之一会支付给CRO，剩下四分之三则要支付给医院。
支付给医院的费用，除了医院收取的部分，下到具体科室后科室会扣掉一部分（主任也会留下一定比例），剩下的便是支付给研究者的费用、受试者的检查费以及部分受试者的补偿费。
据业内人士透露，一个治疗感冒的化学三类药，临床试验的时间大概需要一年，费用在200万到300万元，而一个抗肿瘤的三类药物，则要耗时至少三年，费用在800万到1000万元人民币。如果是一类抗肿瘤药，临床试验要8年左右，耗资在6000万元左右。
为了节省成本，在临床试验中极为重要的数据，在中国往往被忽略。据汪金海透露，这从费用比例就能看出来——在国外，数据统计就需要花费几十万甚至上百万人民币，而中国医院的数据统计只需要花几万元。
“我甚至见过一些合同文本上就直接写着保证临床试验一定通过。”汪金海说，“临床试验本身就是验证性的，怎么可能保证一定通过呢？”
除去医院这个环节，在临床试验结束后的阶段，也存在造假的可能。监察员收集核准数据后，会交给数据处理机构进行分析整理，形成提交给药监局药品评审中心审评的数据资料和报告。
“从试验机构收集到数据交还给药企后，确实有一些企业为了达到审评通过的目的，联合统计单位修改数据，有些企业胆大到把试验组和研究组的数据直接掉个个。”汪金海说。他表示，对于医院机构的造假行为，还至少有法律规定、监督办法，而对于后期数据造假的问题，监管几乎是空白。
审查和追惩
从国内公开信息来看，很少有因临床试验阶段数据造假而被公开处理的药企、医院机构或CRO公司名单和信息。中国没有设立黑名单制度，临床试验项目和数据正在尝试部分公开。
如果临床数据造假，到了国家食药总局的审查阶段，是否能堵住呢？
一个药品，经过两到三年、耗资百万到千万的临床试验，获取临床数据后，最终要经过国家食药总局药品评审中心的过审，方能最终上市。所有新药上市前审评的权力都在药品评审中心。
可做对比的数据是，美国食品药品监督管理局（FDA）的人员有数千人之多，而中国的国家食药总局药品评审中心仅有120人，80个专家，涉及数据审核的数据部只有3个人。即使在新药审批申请大幅下降的2012年，他们也还需要面对6919个新药申请。
一方面是审批机构很可能审不过来，另一方面，则是造假并不需要付出很高的成本。
尽管针对数据造假，2001年发布的《中华人民共和国药品管理法》规定，申请药品会被“枪毙”，相关机构被处理。但从国内公开信息来看，几乎查不到因临床试验阶段数据造假而被公开处理的药企、医院机构或CRO公司名单和信息。
华西医院GCP中心主任梁茂植对南方周末记者称，此前发生过一些机构在真实性上出现问题，食药总局要求其整改，暂停临床试验资格的案例。“这些处理结果食药总局内部有个把握尺度。没有像国外那样实行黑名单，直接公布到网上。”
据他所知，食药总局内部也在讨论，是否实行黑名单制度。
信息公开其实是监督利器。美国专门设立了临床试验登记备案系统（clinicaltrials.gov），公开临床试验项目基本资料供公众查询。中国也正在朝这个方向走，药品评审中心已尝试在其网站公布部分临床试验项目的基本数据，不过目前并非全部。
“想了解临床试验项目的信息是很困难的。”汪金海称，信息的公开往往以保护企业技术机密为由就不做了，事实上FDA公布的也是回溯性信息，不会涉及技术机密的问题。更为奇怪的是，过去几年，在出现药品质量问题的案件中，几乎都未涉及对相关药监人员、医院、新药研发外包机构的处罚。
2009年12月3日，国家食品药品监督管理局在监督检查中发现，江苏延申和河北福尔生物制药股份有限公司的7个批次人用狂犬病疫苗存在质量问题。该案最终由司法机关提起公诉，但是否有临床试验的相关人员受到处罚未见公开报道。
2010年，安徽人李立力在服用诺华抗乙肝病毒药物替比夫定（商品名“素比伏”）1年时间后，因横纹肌溶解导致多脏器衰竭死亡。对于该药物临床试验及审批中的责任，则没有定论，患者只能自己采取司法途径诉讼。
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药品质量事故常常由多种原因造成，有临床试验环节的问题，也有生产环节的问题。但这些案件的发生是否与临床试验有关？在公开报道和国家食药总局的官方网站上，从未公布过调查结果。
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弗朗西斯·奥尔德姆·凯尔西[编辑]
弗朗西斯·奥尔德姆·凯尔西
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出生 1914年7月24日 （100岁）
加拿大不列颠哥伦比亚苏维尼根湖
职业 医师、美国食品药品监督管理局雇员
知名于 阻止沙利度胺进入美国市场
配偶 弗里蒙特·埃利斯·凯尔西
弗朗西斯·凯思琳·奥尔德姆·凯尔西，Ph.D.，M.D.（英语：Frances Kathleen Oldham Kelsey，1914年7月24日－），美国药理学家。曾作为药物检察员长期供职于美国食品药品监督管理局（简称FDA），因担心药品安全性而阻止沙利度胺的市场授权，她本人亦因此举而闻名。事后表明她的担忧自有道理：研究显示沙利度胺的确会导致严重的出生残疾。在凯尔西的职业生涯中，美国曾通过多个法令加强FDA对药物治疗的监管。
目录 [隐藏]
1 教育经历
2 职业早期与婚姻
3 FDA工作期间
4 影响与奖项
5 参见
6 参考来源
7 延伸阅读
教育经历[编辑]
弗朗西斯·凯思琳·奥尔德姆（婚后才有夫姓凯尔西）出生于加拿大不列颠哥伦比亚省[1]，15岁便从高中毕业[2]，之后进入加拿大维多利亚学院（现维多利亚大学）。不足两年又转入麦吉尔大学攻读药理学，先后于1934年和1935年获得理学士和理学硕士[1]，并“在教授的鼓励下，向当时正在筹办芝加哥大学药理学系的盖林（E.M.K. Geiling）博士致信，请求他给予一个研究生工作职位。[2]”盖林误以为她是男性，并给了她这一职位，弗朗西斯接受后[3]，自1936年起便与盖林合作。合作的第二年，盖林被FDA留任，从事磺胺酏剂致死事件的相关研究。此前，这种用于治疗感染性疾病的磺胺类药物未经严格的药理学实验便匆匆上市，共造成107人因肾衰竭而死亡[4]。凯尔西在该项目上协助盖林，结果表明，药厂使用的溶剂二甘醇会严重损坏肾脏，直接造成惨剧的发生。这一事件推动美国国会通过1938年的联邦食品、药品和化妆品法案[2]。同年，凯尔西成功地完成了学业，在芝加哥大学得到了药理学博士学位[2]。这一项目使她产生了对致畸剂——即那些会导致婴儿出生缺陷的药物——的研究兴趣[5]。
职业早期与婚姻[编辑]
1962年，凯尔西获得杰出联邦公民总统奖（President's Award for Distinguished Federal Civilian Service），约翰·肯尼迪总统为她颁奖。
87岁的凯尔西博士在FDA招待会上，庆祝她入选美国妇女名人堂。
读完博士，凯尔西在母校芝加哥大学找到了教职。1942年，不少药理学家都在寻找疟疾的特效药，凯尔西也不例外。相关研究使她发现，某些药物可以穿过胎盘屏障，作用于婴儿[6]。在芝加哥大学，她还遇到了同样任教的弗里蒙特·埃利斯·凯尔西（Fremont Ellis Kelsey）博士，1943年两人结婚[2]。
做教授期间，凯尔西又得到了医学博士学位[2]。除去教学工作，她还担当《美国医学会杂志》的副主编，持续两年。1954年，凯尔西离开芝加哥大学，决定加入南达科塔大学，继续教授药理学。她与丈夫和两个女儿便搬到南达科他州的弗米利恩，在那里工作居住直到1957年[1]。
FDA工作期间[编辑]
60年代的凯尔西
1960年，FDA将凯尔西招入华盛顿特区工作。在那时，“（FDA仅有）七个全职的和四个年轻的兼职医师担任药物审查员，凯尔西便是其中之一。[2]”作为最初一批审查工作之一，梅里尔·道制药公司（Marion Merrell Dow）为沙利度胺（又名“反应停”）申请上市，这是一种止痛镇静剂，标明可以防止孕妇晨吐。1960年9月，刚刚上任一个月的凯尔西收到了厂商寄来的样本[7]。实际上，该药自1957年首次用作处方药起[8]，已被加拿大及超过二十个欧洲和非洲国家准予上市[9]，但凯尔西对此仍十分谨慎，并要求进一步的临床试验[1]。尽管面临着制药厂的压力，她坚持要求厂商补充信息，以解释一项英文研究中记载的神经系统副作用[2]。
事件随后的发展充满了戏剧性，也证明了凯尔西的坚持不无道理：1961年前后，正值她与厂商拉锯之时，在欧洲和加拿大出现了8000多名畸形婴儿，其原因便是母亲在孕期服用沙利度胺[10][11]。研究人员发现，沙利度胺可以穿过胎盘屏障，导致严重的胎儿畸形[6]。最终沙利度胺没能进入美国市场，凯尔西成功阻止了灾难在美国重演[12]，由此她登上了《华盛顿邮报》的封面，文章更是称她为“女英雄”[13][14]，报道这一故事的记者说道：“（凯尔西）防止了成千上万个没有手臂和下肢的婴儿降临于世。[13]”
1962年7月文章刊发后，事件迅速发酵并引发公众对药物监管的强烈抗议[11]。同年8月，为表彰凯尔西的贡献，时任美国总统约翰·肯尼迪授予她杰出联邦公民总统奖（President's Award for Distinguished Federal Civilian Service）[15]，她也成为第二个获此殊荣的女性[16]。凯尔西随后继续在FDA工作，在推动和执行1962年的修正案中起到关键作用[12]。
1962年10月美国国会一致通过了柯弗瓦·哈里斯修正案，旨在加强药品监管[11][17]。制药公司须提供药品有效性证明、向FDA报告药品副作用[18]、并请求患者参与临床研究[19]防止此类问题重现，这番改革“给新药测试和上市分销增加了更严苛的限制”[6]。这一修正案也首次明确“药品有效性必须在上市之前得到确证。[11]”
其后她一直负责指导FDA药品测试的监管工作[1]。2005年，90岁的凯尔西终于从FDA退休，至此她已为FDA服务45年[9]。2010年，FDA以她的名字设立凯尔西奖，此后每年颁布给FDA中的一位优秀雇员[14]。
影响与奖项[编辑]
FDA设立凯尔西奖时，药物评估和研究中心（Center for Drug Evaluation and Research）主任史蒂文·贾尔森说道：“我很高兴能设立弗朗西斯·凯尔西博士药物安全卓越奖（Dr. Frances O. Kelsey Drug Safety Excellence Award），并宣布首批获奖者，他们在这一药品监管的重要分支中功勋卓著。[20]”以下是凯尔西所获奖项一览。
1962年，杰出联邦公民总统奖（President's Award for Distinguished Federal Civilian Service）[9]
1963年，芝加哥大学普利兹克医学院和生物科学校友会金钥匙奖（Gold Key Award）[21]
2000年，入选美国国家妇女名人堂（National Women's Hall of Fame）[16]
2001年，被美国医学会称为美德导师（Virtual Mentor for the American Medical Association）[22]
2006年，美国国家健康研究中心先驱女性奖（Foremother Award）[23]
2010年，FDA凯尔西奖，她本人获得了第一个凯尔西奖[24]，之后每年将颁布给一位FDA工作人员[25]
此外，在她的家乡不列颠哥伦比亚还有一所以她名字命名的弗朗西斯·凯尔西高中[3]。为表彰她的贡献，小行星6260也以她的名字命名[26]。2012年6月，凯尔西接受了来自温哥华岛大学的荣誉博士[27]。
参见[编辑]
反应停事件
参考来源[编辑]
^ 1.0 1.1 1.2 1.3 1.4 Frances Kelsey. Canada Heirloom Series. Heirloom Publishing Inc. 1986年 [2009-08-15].
^ 2.0 2.1 2.2 2.3 2.4 2.5 2.6 2.7 Bren, Linda. Frances Oldham Kelsey: FDA Medical Reviewer Leaves Her Mark on History. FDA Consumer. 2001-03 [2009-08-15]. （原始内容存档于2006-10-20）.
^ 3.0 3.1 Bren, Linda. Frances Oldham Kelsey: FDA Medical Reviewer Leaves Her Mark on History. Frances Kelsey Secondary School. [2009-08-15].
^ 蔡晧东. 1937年磺胺酏剂(含二甘醇)事件及其重演. 药物不良反应杂志. 2006年8月, 3 (3) [2014-07-13]. doi:10.3969/j.issn.1008-5734.2006.03.025.
^ Research in the News: Thalidomide. [2009-08-15]. （原始内容存档于2007-08-22）.
^ 6.0 6.1 6.2 Pregnant Pause. Johns Hopkins Magazine. 2001-09, 53 (4) [2006-04-30].
^ Gary Acton. Sympathy for the Devil: Curing Cancer Is Hellishly Hard Work. Troubador Publishing Ltd. 2013年: NINE – V. ISBN 1780885113.
^ 大陆桥. 丑闻:曝光欲望与邪恶. 中国城市出版社. 2005年: 163–167. ISBN 7507416593.
^ 9.0 9.1 9.2 Rouhi, Maureen. Top Pharmaceuticals: Thalidomide. Chemical & Engineering News (American Chemical Society). 2005-06-20, 83 (25) [2006-04-30].
^ 回顾“反应停”事件：全世界诞生约1.2万畸形儿. 中国青年报. [2014-07-07].
^ 11.0 11.1 11.2 11.3 The Story Of The Laws Behind The Labels. FDA Consumer. 1981-06 [2009-08-15].
^ 12.0 12.1 Dr. Frances Kathleen Oldham Kelsey. National Library of Medicine. [2006-04-30].
^ 13.0 13.1 Mintz, Morton. 'Heroine' of FDA Keeps Bad Drug Off of Market. The Washington Post. 1962-07-15: (Front Page).
^ 14.0 14.1 Lyndsey Layton. Physician to be honored for historic decision on thalidomide. 华盛顿邮报. [2014-07-07].
^ Kennedy, John F.. Remarks Upon Presenting the President's Awards for Distinguished Federal Civilian Service. 1962年 [2006-05-01].
^ 16.0 16.1 Women of the Hall – Frances Kathleen Oldham Kelsey, Ph.D., M.D.. National Women’s Hall of Fame. 2000年 [2006-05-01].
^ 张国庆; 李丹阳. 美国联邦政府食品药物管制的公共政策分析. 中山大学学报（社会科学版）. 2003年年, (2003年6期) [2014-07-07].
^ Bara Fintel, Athena T. Samaras, Edson Carias. THE THALIDOMIDE TRAGEDY: LESSONS FOR DRUG SAFETY AND REGULATION. Helix. [2014-08-30].
^ Frances Oldham Kelsey. Chemical Heritage Foundation. [2014-08-30].
^ Barber, Jackie. Center ceremony honors 107 individuals, 47 groups: Spring event inaugurates Frances Kelsey Drug Safety Award. News Along the Pike (FDA/Center for Drug Evaluation and Research). 2005-11-10 [2009-08-15]. （原始内容存档于2007-06-15）.
^ Gold Key Award Recipients. The University of Chicago The Medical & Biological Sciences Alumni Association. [2006-08-14].
^ Geraghty, Karen. Profile of a Role Model – Frances Oldham Kelsey, MD, PhD. Virtual Mentor – American Medical Association Journal of Ethics. 2001-07, 7 (7) [2009-08-15]. （原始内容存档于2007-09-29）.
^ 2006 Foremothers Awards Luncheon. National Research Center for Women & Families. [2009-08-15].
^ Margaret A. Hamburg, M.D., Commissioner of Food and Drugs – Remarks at the Award Ceremony for Dr. Frances Kelsey. 2010-09-15 [2014-08-30].
^ Harris, Gardiner. The Public’s Quiet Savior From Harmful Medicines. The New York Times. 2010-09-13 [2014-07-08].
^ Asteroids with Canadian Connections. Royal Astronomical Society of Canada. [2010-04-27].
^ Honorary doctor of science degree from Vancouver Island University, NanaimoBulletin.com. [2010-08-30].
延伸阅读[编辑]
Mintz, Morton (1965) The therapeutic nightmare; a report on the roles of the United States Food and Drug Administration, the American Medical Association, pharmaceutical manufacturers, and others in connection with the irrational and massive use of prescription drugs that may be worthless, injurious, or even lethal. Boston, Houghton Mifflin. LOC HD9666.6 .M55, Dewey 338.4761519.
McFadyen, R.E. (1976). Thalidomide in America: A Brush With Tragedy. Clio Medica, 11, (2), 79–93.
Mulliken, J. A Woman Doctor Who Would Not be Hurried. Life Magazine, 53, 28–9. Call# AP2 .L547
Perri III, Anthony J; Hsu MD, Sylvia. A review of thalidomide's history and current dermatological applications. Dermatology Online Journal: 5. [2006-08-14].
Seidman, Lisa A.; Warren, Noreen. Frances Kelsey & Thalidomide in the US: A Case Study Relating to Pharmaceutical Regulations. The American Biology Teacher. 2002年, 64 (7): 495. doi:10.1662/0002-7685(2002)064[0495:FKTITU]2.0.CO;2. 7.
规范控制
WorldCat VIAF: 23879578 LCCN: n97034892 SUDOC: 140226664
弗朗西斯·奥尔德姆·凯尔西[编辑]
弗朗西斯·奥尔德姆·凯尔西
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出生 1914年7月24日 （100岁）
加拿大不列颠哥伦比亚苏维尼根湖
职业 医师、美国食品药品监督管理局雇员
知名于 阻止沙利度胺进入美国市场
配偶 弗里蒙特·埃利斯·凯尔西
弗朗西斯·凯思琳·奥尔德姆·凯尔西，Ph.D.，M.D.（英语：Frances Kathleen Oldham Kelsey，1914年7月24日－），美国药理学家。曾作为药物检察员长期供职于美国食品药品监督管理局（简称FDA），因担心药品安全性而阻止沙利度胺的市场授权，她本人亦因此举而闻名。事后表明她的担忧自有道理：研究显示沙利度胺的确会导致严重的出生残疾。在凯尔西的职业生涯中，美国曾通过多个法令加强FDA对药物治疗的监管。
目录 [隐藏]
1 教育经历
2 职业早期与婚姻
3 FDA工作期间
4 影响与奖项
5 参见
6 参考来源
7 延伸阅读
教育经历[编辑]
弗朗西斯·凯思琳·奥尔德姆（婚后才有夫姓凯尔西）出生于加拿大不列颠哥伦比亚省[1]，15岁便从高中毕业[2]，之后进入加拿大维多利亚学院（现维多利亚大学）。不足两年又转入麦吉尔大学攻读药理学，先后于1934年和1935年获得理学士和理学硕士[1]，并“在教授的鼓励下，向当时正在筹办芝加哥大学药理学系的盖林（E.M.K. Geiling）博士致信，请求他给予一个研究生工作职位。[2]”盖林误以为她是男性，并给了她这一职位，弗朗西斯接受后[3]，自1936年起便与盖林合作。合作的第二年，盖林被FDA留任，从事磺胺酏剂致死事件的相关研究。此前，这种用于治疗感染性疾病的磺胺类药物未经严格的药理学实验便匆匆上市，共造成107人因肾衰竭而死亡[4]。凯尔西在该项目上协助盖林，结果表明，药厂使用的溶剂二甘醇会严重损坏肾脏，直接造成惨剧的发生。这一事件推动美国国会通过1938年的联邦食品、药品和化妆品法案[2]。同年，凯尔西成功地完成了学业，在芝加哥大学得到了药理学博士学位[2]。这一项目使她产生了对致畸剂——即那些会导致婴儿出生缺陷的药物——的研究兴趣[5]。
职业早期与婚姻[编辑]
1962年，凯尔西获得杰出联邦公民总统奖（President's Award for Distinguished Federal Civilian Service），约翰·肯尼迪总统为她颁奖。
87岁的凯尔西博士在FDA招待会上，庆祝她入选美国妇女名人堂。
读完博士，凯尔西在母校芝加哥大学找到了教职。1942年，不少药理学家都在寻找疟疾的特效药，凯尔西也不例外。相关研究使她发现，某些药物可以穿过胎盘屏障，作用于婴儿[6]。在芝加哥大学，她还遇到了同样任教的弗里蒙特·埃利斯·凯尔西（Fremont Ellis Kelsey）博士，1943年两人结婚[2]。
做教授期间，凯尔西又得到了医学博士学位[2]。除去教学工作，她还担当《美国医学会杂志》的副主编，持续两年。1954年，凯尔西离开芝加哥大学，决定加入南达科塔大学，继续教授药理学。她与丈夫和两个女儿便搬到南达科他州的弗米利恩，在那里工作居住直到1957年[1]。
FDA工作期间[编辑]
60年代的凯尔西
1960年，FDA将凯尔西招入华盛顿特区工作。在那时，“（FDA仅有）七个全职的和四个年轻的兼职医师担任药物审查员，凯尔西便是其中之一。[2]”作为最初一批审查工作之一，梅里尔·道制药公司（Marion Merrell Dow）为沙利度胺（又名“反应停”）申请上市，这是一种止痛镇静剂，标明可以防止孕妇晨吐。1960年9月，刚刚上任一个月的凯尔西收到了厂商寄来的样本[7]。实际上，该药自1957年首次用作处方药起[8]，已被加拿大及超过二十个欧洲和非洲国家准予上市[9]，但凯尔西对此仍十分谨慎，并要求进一步的临床试验[1]。尽管面临着制药厂的压力，她坚持要求厂商补充信息，以解释一项英文研究中记载的神经系统副作用[2]。
事件随后的发展充满了戏剧性，也证明了凯尔西的坚持不无道理：1961年前后，正值她与厂商拉锯之时，在欧洲和加拿大出现了8000多名畸形婴儿，其原因便是母亲在孕期服用沙利度胺[10][11]。研究人员发现，沙利度胺可以穿过胎盘屏障，导致严重的胎儿畸形[6]。最终沙利度胺没能进入美国市场，凯尔西成功阻止了灾难在美国重演[12]，由此她登上了《华盛顿邮报》的封面，文章更是称她为“女英雄”[13][14]，报道这一故事的记者说道：“（凯尔西）防止了成千上万个没有手臂和下肢的婴儿降临于世。[13]”
1962年7月文章刊发后，事件迅速发酵并引发公众对药物监管的强烈抗议[11]。同年8月，为表彰凯尔西的贡献，时任美国总统约翰·肯尼迪授予她杰出联邦公民总统奖（President's Award for Distinguished Federal Civilian Service）[15]，她也成为第二个获此殊荣的女性[16]。凯尔西随后继续在FDA工作，在推动和执行1962年的修正案中起到关键作用[12]。
1962年10月美国国会一致通过了柯弗瓦·哈里斯修正案，旨在加强药品监管[11][17]。制药公司须提供药品有效性证明、向FDA报告药品副作用[18]、并请求患者参与临床研究[19]防止此类问题重现，这番改革“给新药测试和上市分销增加了更严苛的限制”[6]。这一修正案也首次明确“药品有效性必须在上市之前得到确证。[11]”
其后她一直负责指导FDA药品测试的监管工作[1]。2005年，90岁的凯尔西终于从FDA退休，至此她已为FDA服务45年[9]。2010年，FDA以她的名字设立凯尔西奖，此后每年颁布给FDA中的一位优秀雇员[14]。
影响与奖项[编辑]
FDA设立凯尔西奖时，药物评估和研究中心（Center for Drug Evaluation and Research）主任史蒂文·贾尔森说道：“我很高兴能设立弗朗西斯·凯尔西博士药物安全卓越奖（Dr. Frances O. Kelsey Drug Safety Excellence Award），并宣布首批获奖者，他们在这一药品监管的重要分支中功勋卓著。[20]”以下是凯尔西所获奖项一览。
1962年，杰出联邦公民总统奖（President's Award for Distinguished Federal Civilian Service）[9]
1963年，芝加哥大学普利兹克医学院和生物科学校友会金钥匙奖（Gold Key Award）[21]
2000年，入选美国国家妇女名人堂（National Women's Hall of Fame）[16]
2001年，被美国医学会称为美德导师（Virtual Mentor for the American Medical Association）[22]
2006年，美国国家健康研究中心先驱女性奖（Foremother Award）[23]
2010年，FDA凯尔西奖，她本人获得了第一个凯尔西奖[24]，之后每年将颁布给一位FDA工作人员[25]
此外，在她的家乡不列颠哥伦比亚还有一所以她名字命名的弗朗西斯·凯尔西高中[3]。为表彰她的贡献，小行星6260也以她的名字命名[26]。2012年6月，凯尔西接受了来自温哥华岛大学的荣誉博士[27]。
参见[编辑]
反应停事件
参考来源[编辑]
^ 1.0 1.1 1.2 1.3 1.4 Frances Kelsey. Canada Heirloom Series. Heirloom Publishing Inc. 1986年 [2009-08-15].
^ 2.0 2.1 2.2 2.3 2.4 2.5 2.6 2.7 Bren, Linda. Frances Oldham Kelsey: FDA Medical Reviewer Leaves Her Mark on History. FDA Consumer. 2001-03 [2009-08-15]. （原始内容存档于2006-10-20）.
^ 3.0 3.1 Bren, Linda. Frances Oldham Kelsey: FDA Medical Reviewer Leaves Her Mark on History. Frances Kelsey Secondary School. [2009-08-15].
^ 蔡晧东. 1937年磺胺酏剂(含二甘醇)事件及其重演. 药物不良反应杂志. 2006年8月, 3 (3) [2014-07-13]. doi:10.3969/j.issn.1008-5734.2006.03.025.
^ Research in the News: Thalidomide. [2009-08-15]. （原始内容存档于2007-08-22）.
^ 6.0 6.1 6.2 Pregnant Pause. Johns Hopkins Magazine. 2001-09, 53 (4) [2006-04-30].
^ Gary Acton. Sympathy for the Devil: Curing Cancer Is Hellishly Hard Work. Troubador Publishing Ltd. 2013年: NINE – V. ISBN 1780885113.
^ 大陆桥. 丑闻:曝光欲望与邪恶. 中国城市出版社. 2005年: 163–167. ISBN 7507416593.
^ 9.0 9.1 9.2 Rouhi, Maureen. Top Pharmaceuticals: Thalidomide. Chemical & Engineering News (American Chemical Society). 2005-06-20, 83 (25) [2006-04-30].
^ 回顾“反应停”事件：全世界诞生约1.2万畸形儿. 中国青年报. [2014-07-07].
^ 11.0 11.1 11.2 11.3 The Story Of The Laws Behind The Labels. FDA Consumer. 1981-06 [2009-08-15].
^ 12.0 12.1 Dr. Frances Kathleen Oldham Kelsey. National Library of Medicine. [2006-04-30].
^ 13.0 13.1 Mintz, Morton. 'Heroine' of FDA Keeps Bad Drug Off of Market. The Washington Post. 1962-07-15: (Front Page).
^ 14.0 14.1 Lyndsey Layton. Physician to be honored for historic decision on thalidomide. 华盛顿邮报. [2014-07-07].
^ Kennedy, John F.. Remarks Upon Presenting the President's Awards for Distinguished Federal Civilian Service. 1962年 [2006-05-01].
^ 16.0 16.1 Women of the Hall – Frances Kathleen Oldham Kelsey, Ph.D., M.D.. National Women’s Hall of Fame. 2000年 [2006-05-01].
^ 张国庆; 李丹阳. 美国联邦政府食品药物管制的公共政策分析. 中山大学学报（社会科学版）. 2003年年, (2003年6期) [2014-07-07].
^ Bara Fintel, Athena T. Samaras, Edson Carias. THE THALIDOMIDE TRAGEDY: LESSONS FOR DRUG SAFETY AND REGULATION. Helix. [2014-08-30].
^ Frances Oldham Kelsey. Chemical Heritage Foundation. [2014-08-30].
^ Barber, Jackie. Center ceremony honors 107 individuals, 47 groups: Spring event inaugurates Frances Kelsey Drug Safety Award. News Along the Pike (FDA/Center for Drug Evaluation and Research). 2005-11-10 [2009-08-15]. （原始内容存档于2007-06-15）.
^ Gold Key Award Recipients. The University of Chicago The Medical & Biological Sciences Alumni Association. [2006-08-14].
^ Geraghty, Karen. Profile of a Role Model – Frances Oldham Kelsey, MD, PhD. Virtual Mentor – American Medical Association Journal of Ethics. 2001-07, 7 (7) [2009-08-15]. （原始内容存档于2007-09-29）.
^ 2006 Foremothers Awards Luncheon. National Research Center for Women & Families. [2009-08-15].
^ Margaret A. Hamburg, M.D., Commissioner of Food and Drugs – Remarks at the Award Ceremony for Dr. Frances Kelsey. 2010-09-15 [2014-08-30].
^ Harris, Gardiner. The Public’s Quiet Savior From Harmful Medicines. The New York Times. 2010-09-13 [2014-07-08].
^ Asteroids with Canadian Connections. Royal Astronomical Society of Canada. [2010-04-27].
^ Honorary doctor of science degree from Vancouver Island University, NanaimoBulletin.com. [2010-08-30].
延伸阅读[编辑]
Mintz, Morton (1965) The therapeutic nightmare; a report on the roles of the United States Food and Drug Administration, the American Medical Association, pharmaceutical manufacturers, and others in connection with the irrational and massive use of prescription drugs that may be worthless, injurious, or even lethal. Boston, Houghton Mifflin. LOC HD9666.6 .M55, Dewey 338.4761519.
McFadyen, R.E. (1976). Thalidomide in America: A Brush With Tragedy. Clio Medica, 11, (2), 79–93.
Mulliken, J. A Woman Doctor Who Would Not be Hurried. Life Magazine, 53, 28–9. Call# AP2 .L547
Perri III, Anthony J; Hsu MD, Sylvia. A review of thalidomide's history and current dermatological applications. Dermatology Online Journal: 5. [2006-08-14].
Seidman, Lisa A.; Warren, Noreen. Frances Kelsey & Thalidomide in the US: A Case Study Relating to Pharmaceutical Regulations. The American Biology Teacher. 2002年, 64 (7): 495. doi:10.1662/0002-7685(2002)064[0495:FKTITU]2.0.CO;2. 7.
规范控制
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