国内停产、进口困难 谁来为罕见病制造救命药?

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国内停产、进口困难 谁来为罕见病制造救命药?


2014年02月04日  来源:中国广播网 


  中国之声《新闻纵横》今日关注,谁为罕见病患儿制造救命药?

  孩子能健康、快乐地长大,是父母最大的心愿。而今年春节,康康的父母却在为孩子找一种名为“二氮嗪”的药而焦虑。

  康康患有先天性高胰岛素血症(CHI),每10万名新生儿中就有2到3人患此病,患这种病的婴幼儿因胰岛素分泌调节异常,造成严重、持续性的低血糖,从而使婴幼儿脑部神经中枢受到不可逆的严重受损,严重影响患儿运动平衡、语言及智力等发育,属于罕见病的一种。而治疗这种病的“二氮嗪”,国内停产,也无正规进口渠道。不管是国内的亲戚朋友,还是国外的同学老乡,他们都求遍了,并且向有关部门多次反映。康康的父亲王先生向记者讲述了他们曾经经历的确诊难,以及正在经历着的一药难求。

  王先生告诉记者,他们的儿子康康早产一个月,出生三天就因肠梗阻实施外科手术,手术很成功,夫妻俩长舒一口气,即使之后康康特别爱哭闹、精神状况不好,都被他们认为是术后还没恢复好,但快五个月的时候,孩子出现了抽搐。

  王先生:也没当回事,社区大夫说,可能还没发育好有时候抖两下,那时候抖动的时候很少。

  又过了两个月,情况更遭了。

  王先生:七八个月的时候就抖动比较严重了。凭咱们的经验,和医生初步的经验,这种抖动、抽搐、昏迷、嘴唇发青,眼珠乱转、没有精神,基本和癫痫的症状差不多,当癫痫查,做脑电图就做了四次,24小时的,两个小时的,没做出来什么结果。

  到底什么原因导致康康经常抽搐?王先生一家辗转7家医院检查,最后排除了癫痫,也不认为是手术后遗症,验血结果显示低血糖,王先生一家开始用最原始的办法应对康康的抽搐。

  王先生:当我们知道是低血糖之后,他只要一发作我们就给他吃糖,喝糖水或直接把白砂糖放嘴里,他就好了,这样坚持了四个月。

  事情没有王先生想的那么简单。

  王先生:血糖会很快地上来,又很快地下去,除非不停地吃糖,那其他脏器就受不了了,持续不断地吃糖哪受得了啊?

  康康11个月的时候,终于确诊,他患有“先天性高胰岛素血症”。医生建议服用二氮嗪进行实验性治疗,可四处打听也没有买到。无奈,王先生只能找黑市高价买进口药,一瓶30毫升装的二氮嗪的口服液就得2000元,一个月买药得五六千。2013年开始,国家食药监总局严厉打击非正规途径售卖进口药,卖药给王先生的人联系不上了。找药的过程中,王先生发现了一个QQ群,从加入情况看,全国象康康这样的孩子也在增加。

  王先生:QQ群几乎每天都有人加入,越来越多,我们加的时候才几十个人,现在已经一百几十个人了,都在找药。

  患儿家长急切寻药,原因就是没有药的后果很严重,康康因为确诊时已经11个月大,大脑发育受到了不可逆转的损伤,两岁才张口说话,三岁才会走路,现在三岁半了,还走路不稳。

  王先生:脑损伤了,影响了他的智力、语言、运动这三块,如果停药,肯定会出现低血糖,还会损伤,而且是不可逆转的,危险很大,而且血糖太低有生命危险。

  家长们找到药监部门寻求帮助。药监部门建议他们通过医院申请药监总局“绿色通道”,在药监局进口药品管理司注册。可是北京多家三级甲等医院表示,要么没操作过,要么以前走过绿色通道没得到批准……药监部门还建议他们联系有二氮嗪原料药批号的双鹤药业,但是得到的答复令人失望。

  王先生:北京双鹤药业曾生产过二氮嗪注射液,用于治疗高血压,因为挣钱不多就停产了。说可以让他们恢复生产,我们联系他们,他们说利润低,不干了。

  康康的困境并不是个案,全军儿科专业委员会主任委员、北京军区总医院附属八一儿童医院院长封志纯曾向媒体表示,他们医院的门诊中,高胰岛素血症患儿基本上每个月都有。北京儿童医院内分泌遗传代谢中心正主任医师桑艳梅表示,她2008年回国后,门诊收治的患儿已有100多例,很多都是直接从ICU病房直接转到中心的。

  工信部联合卫计委、发改委、食药监局召开的媒体通气会发布的消息显示,十年间,在对我国12个城市42家三甲医院临床用药调查后发现,短缺的常用药、治疗特殊病的药品数量高达342种。北京大学医学伦理与法律研究中心副主任王岳教授告诉记者,治疗罕见病的药物被业内称为“孤儿药”,我国对孤儿药研发的扶持政策虽然有,但作用甚微。我国目前欠缺专门针对孤儿药作出的制度性的设计。

  王岳:从研发到生产,到流通、物价,社保的报销比例,整个链条的,针对孤儿药的政策上的倾斜,要通过制度安排,由上而下的形成。

  就在春节前,今年1月24日,工信部消费品司司长王黎明对媒体表示,为解决药品供应短缺的一些共性问题,工信部、卫计委、发改委、食药监总局四部门联合实施“国家基本药物定点生产试点”。建设小品种药品的集中生产基地,同时建立中央和地方两级常态短缺药品储备制度。希望康康们的问题早点解决。

  王黎明:集中生产供应,就可以制定统一的医疗机构采购的价格,保证通过定点的生产使企业有合理的盈利空间,对小品种药大体上从去年以来算的就是时多时少时缺的这些药大体上基本药的品种里有40多种,比较急需的大概16、7种药。可以启动动用国家医药储备的功能,把部分药品在生产企业进入不到流通领域,暂时把它储备起来来应对需求的变化。

  以治疗先天性高胰岛素血症的药物二氮嗪为例,北京双鹤药业曾有二氮嗪原料药批号,专家建议,主管部门可以以承担社会责任的名义强制要求企业恢复少量的生产。同时,国家食药监总局应该进一步明确罕见病用药绿色通道。

  王岳:这种紧急渠道的用药,不应该是什么身份的人才能走这条通道,而是应该根据什么样的病情就可以走这样的通道,国家药监局给国内的一些医院有这种绿色通道,我觉得国家药监局应该把这个通道的性质,通过批复或解释,要把它解释清楚,如果病情确实很特殊的,比如经过医院伦理委员会讨论,都可以通过这种绿色通道来进行采购,我觉得这是完全可以做的到的。

  康康一直被按照癫痫发作查找病因,直到11个月大时才确诊患的是先天性高胰岛素血症,而疾病对他的大脑发育已造成了不可逆转的损伤。如何提高罕见病的诊断率,王岳给出了自己的建议。

  王岳:这些罕见疾病往往因为发生率比较低,甚至很多三级甲等医院对它都没有认知,一方面我们应鼓励基层医务人员把病人转诊到上级医院去确诊,另一方面卫生部门是不是每年也可以搞一个比如罕见病日啊?通过一些活动,对医务人员进行定期的培训,把我们临床上比较容易误诊的罕见病向医务人员进行宣教,我觉得这也是政府应该做的。(记者 孙莹 张棉棉)





http://www.chinanews.com/gn/2014/02-04/5803411.shtml国内停产、进口困难 谁来为罕见病制造救命药?


2014年02月04日  来源:中国广播网 


  中国之声《新闻纵横》今日关注,谁为罕见病患儿制造救命药?

  孩子能健康、快乐地长大,是父母最大的心愿。而今年春节,康康的父母却在为孩子找一种名为“二氮嗪”的药而焦虑。

  康康患有先天性高胰岛素血症(CHI),每10万名新生儿中就有2到3人患此病,患这种病的婴幼儿因胰岛素分泌调节异常,造成严重、持续性的低血糖,从而使婴幼儿脑部神经中枢受到不可逆的严重受损,严重影响患儿运动平衡、语言及智力等发育,属于罕见病的一种。而治疗这种病的“二氮嗪”,国内停产,也无正规进口渠道。不管是国内的亲戚朋友,还是国外的同学老乡,他们都求遍了,并且向有关部门多次反映。康康的父亲王先生向记者讲述了他们曾经经历的确诊难,以及正在经历着的一药难求。

  王先生告诉记者,他们的儿子康康早产一个月,出生三天就因肠梗阻实施外科手术,手术很成功,夫妻俩长舒一口气,即使之后康康特别爱哭闹、精神状况不好,都被他们认为是术后还没恢复好,但快五个月的时候,孩子出现了抽搐。

  王先生:也没当回事,社区大夫说,可能还没发育好有时候抖两下,那时候抖动的时候很少。

  又过了两个月,情况更遭了。

  王先生:七八个月的时候就抖动比较严重了。凭咱们的经验,和医生初步的经验,这种抖动、抽搐、昏迷、嘴唇发青,眼珠乱转、没有精神,基本和癫痫的症状差不多,当癫痫查,做脑电图就做了四次,24小时的,两个小时的,没做出来什么结果。

  到底什么原因导致康康经常抽搐?王先生一家辗转7家医院检查,最后排除了癫痫,也不认为是手术后遗症,验血结果显示低血糖,王先生一家开始用最原始的办法应对康康的抽搐。

  王先生:当我们知道是低血糖之后,他只要一发作我们就给他吃糖,喝糖水或直接把白砂糖放嘴里,他就好了,这样坚持了四个月。

  事情没有王先生想的那么简单。

  王先生:血糖会很快地上来,又很快地下去,除非不停地吃糖,那其他脏器就受不了了,持续不断地吃糖哪受得了啊?

  康康11个月的时候,终于确诊,他患有“先天性高胰岛素血症”。医生建议服用二氮嗪进行实验性治疗,可四处打听也没有买到。无奈,王先生只能找黑市高价买进口药,一瓶30毫升装的二氮嗪的口服液就得2000元,一个月买药得五六千。2013年开始,国家食药监总局严厉打击非正规途径售卖进口药,卖药给王先生的人联系不上了。找药的过程中,王先生发现了一个QQ群,从加入情况看,全国象康康这样的孩子也在增加。

  王先生:QQ群几乎每天都有人加入,越来越多,我们加的时候才几十个人,现在已经一百几十个人了,都在找药。

  患儿家长急切寻药,原因就是没有药的后果很严重,康康因为确诊时已经11个月大,大脑发育受到了不可逆转的损伤,两岁才张口说话,三岁才会走路,现在三岁半了,还走路不稳。

  王先生:脑损伤了,影响了他的智力、语言、运动这三块,如果停药,肯定会出现低血糖,还会损伤,而且是不可逆转的,危险很大,而且血糖太低有生命危险。

  家长们找到药监部门寻求帮助。药监部门建议他们通过医院申请药监总局“绿色通道”,在药监局进口药品管理司注册。可是北京多家三级甲等医院表示,要么没操作过,要么以前走过绿色通道没得到批准……药监部门还建议他们联系有二氮嗪原料药批号的双鹤药业,但是得到的答复令人失望。

  王先生:北京双鹤药业曾生产过二氮嗪注射液,用于治疗高血压,因为挣钱不多就停产了。说可以让他们恢复生产,我们联系他们,他们说利润低,不干了。

  康康的困境并不是个案,全军儿科专业委员会主任委员、北京军区总医院附属八一儿童医院院长封志纯曾向媒体表示,他们医院的门诊中,高胰岛素血症患儿基本上每个月都有。北京儿童医院内分泌遗传代谢中心正主任医师桑艳梅表示,她2008年回国后,门诊收治的患儿已有100多例,很多都是直接从ICU病房直接转到中心的。

  工信部联合卫计委、发改委、食药监局召开的媒体通气会发布的消息显示,十年间,在对我国12个城市42家三甲医院临床用药调查后发现,短缺的常用药、治疗特殊病的药品数量高达342种。北京大学医学伦理与法律研究中心副主任王岳教授告诉记者,治疗罕见病的药物被业内称为“孤儿药”,我国对孤儿药研发的扶持政策虽然有,但作用甚微。我国目前欠缺专门针对孤儿药作出的制度性的设计。

  王岳:从研发到生产,到流通、物价,社保的报销比例,整个链条的,针对孤儿药的政策上的倾斜,要通过制度安排,由上而下的形成。

  就在春节前,今年1月24日,工信部消费品司司长王黎明对媒体表示,为解决药品供应短缺的一些共性问题,工信部、卫计委、发改委、食药监总局四部门联合实施“国家基本药物定点生产试点”。建设小品种药品的集中生产基地,同时建立中央和地方两级常态短缺药品储备制度。希望康康们的问题早点解决。

  王黎明:集中生产供应,就可以制定统一的医疗机构采购的价格,保证通过定点的生产使企业有合理的盈利空间,对小品种药大体上从去年以来算的就是时多时少时缺的这些药大体上基本药的品种里有40多种,比较急需的大概16、7种药。可以启动动用国家医药储备的功能,把部分药品在生产企业进入不到流通领域,暂时把它储备起来来应对需求的变化。

  以治疗先天性高胰岛素血症的药物二氮嗪为例,北京双鹤药业曾有二氮嗪原料药批号,专家建议,主管部门可以以承担社会责任的名义强制要求企业恢复少量的生产。同时,国家食药监总局应该进一步明确罕见病用药绿色通道。

  王岳:这种紧急渠道的用药,不应该是什么身份的人才能走这条通道,而是应该根据什么样的病情就可以走这样的通道,国家药监局给国内的一些医院有这种绿色通道,我觉得国家药监局应该把这个通道的性质,通过批复或解释,要把它解释清楚,如果病情确实很特殊的,比如经过医院伦理委员会讨论,都可以通过这种绿色通道来进行采购,我觉得这是完全可以做的到的。

  康康一直被按照癫痫发作查找病因,直到11个月大时才确诊患的是先天性高胰岛素血症,而疾病对他的大脑发育已造成了不可逆转的损伤。如何提高罕见病的诊断率,王岳给出了自己的建议。

  王岳:这些罕见疾病往往因为发生率比较低,甚至很多三级甲等医院对它都没有认知,一方面我们应鼓励基层医务人员把病人转诊到上级医院去确诊,另一方面卫生部门是不是每年也可以搞一个比如罕见病日啊?通过一些活动,对医务人员进行定期的培训,把我们临床上比较容易误诊的罕见病向医务人员进行宣教,我觉得这也是政府应该做的。(记者 孙莹 张棉棉)





http://www.chinanews.com/gn/2014/02-04/5803411.shtml
救活一个罕见先天病患者就为人类子孙后代留下一个可能遗传该病的机会
不自产,也不进口,这到底是一个什么样的状况?没利润?没利润黑市怎么做,开玩笑。
m_sy 发表于 2014-2-4 12:16
救活一个罕见先天病患者就为人类子孙后代留下一个可能遗传该病的机会
这话可不能这么说,太冷血了吧。
不自产,也不进口,这到底是一个什么样的状况?没利润?没利润黑市怎么做,开玩笑。
发改委定价的,找发改委
kutoo 发表于 2014-2-4 18:44
这话可不能这么说,太冷血了吧。
你觉得人定胜天对吧?
我们国家科研型的医院还是相对太少,这也没办法,很多中年以上的医生,因为历史的原因,基本功都不太好,单纯看看病还可以,搞科研只能停留在把外国的发明汉化一下,基本功不好,根本做不了原创性研究。这个只能靠时间一点一点去进步了,毕竟年轻一代的医生所受的教育越来越好,国家整体上也在明显的进步。
像在美国,医生分医学博士MD和哲学博士PhD,很多PhD是搞基础研究的,其中不乏专门研究罕见疾病的,有些医生一年就看几十个病人,并为病人建立档案,终生追踪观察研究。与此同时,人家也有相应的科研资金资助体系,罕见病患者可以结成病友会,通过多种渠道募集资金,成立基金会资助科学研究。我们国家才刚刚起步,相应的制度还跟不上。
1)把孤儿药的价格提上去,让厂家愿意生产。(后果是被骂,主管部门不愿意承担这个骂名,结果是没人生产)
2)进口一个药要走流程,但是介个流程不是要用药的人去走,结果没人愿意去走。(这个制度设计挺愚昧,北京的大医院还装傻,如果是高干要用某种特殊药,看他们花多少时间去申请进口)。
3)最简单的办法,找个搞化工的,自己合成。(结果回头被主管部门抓住判刑,害了人家搞化工的)
kutoo 发表于 2014-2-4 18:44
这话可不能这么说,太冷血了吧。
把提高大众医疗水平的资源,用到单个罕见病上就很有同情心???????
m_sy 发表于 2014-2-4 11:16
救活一个罕见先天病患者就为人类子孙后代留下一个可能遗传该病的机会
虽残酷但正确

咕咚居士 发表于 2014-2-5 10:59
把提高大众医疗水平的资源,用到单个罕见病上就很有同情心???????


等轮到自己的时候就没人这样想了

要是等病入膏肓没救的时候别用医保别上医院吊命早点自我了断,就敬他是条汉子
咕咚居士 发表于 2014-2-5 10:59
把提高大众医疗水平的资源,用到单个罕见病上就很有同情心???????


等轮到自己的时候就没人这样想了

要是等病入膏肓没救的时候别用医保别上医院吊命早点自我了断,就敬他是条汉子

kutoo 发表于 2014-2-4 18:44
这话可不能这么说,太冷血了吧。


每个人身上都有

隐性和显性而已

今天不救这个,说不定明天还可以排除遗传的近视眼

要不是科学的发展让很多疾病都能活很久,按自然选择要淘汰的人多了去了
kutoo 发表于 2014-2-4 18:44
这话可不能这么说,太冷血了吧。


每个人身上都有

隐性和显性而已

今天不救这个,说不定明天还可以排除遗传的近视眼

要不是科学的发展让很多疾病都能活很久,按自然选择要淘汰的人多了去了
Walter.Bishop 发表于 2014-2-6 00:14
等轮到自己的时候就没人这样想了

要是等病入膏肓没救的时候别用医保别上医院吊命早点自我了断,就敬 ...

问题你怎么知道。你轮到的是哪方面呢???

是得了怪病,没药;还是普通病,人满为患????
问题你怎么知道。你轮到的是哪方面呢???

是得了怪病,没药;还是普通病,人满为患????
你不是用到罕见病上浪费么?那么相对常见病,但是病入膏肓看不好了占着医保占着床位难道不是浪费资源?

你难道只觉得这种罕见病是浪费?全国成千上万看不好占着床位等死的,反正要死了还拖着你看了就不算浪费了?




Walter.Bishop 发表于 2014-2-6 12:53
你不是用到罕见病上浪费么?那么相对常见病,但是病入膏肓看不好了占着医保占着床位难道不是浪费资源?
...


这就要看你碰到什么了

是得罕见病

还是的普通病,但是人满为患火冒三丈的排队

还是病入膏肓治不好占床位

当然了,你要三个都占全了,也够茶几的


屁股决定脑袋嘛,资源都是有限的,别人多用一点我就少用一点,所以凡是我碰到的都是天经地义理直气壮该大力发展的,可以从同情心,道德观念扯到世界和平,银河系未来。


凡是别人碰到的都是浪费,应该砍掉用到我碰到的病上。可以从效率扯到发展,扯到环保绿色


人性就这样。

什么同情心…………,忽悠屌丝渣男的玩意,屌丝渣男也经常嘴上念着同情心,然后盯着别人的口袋,看看有木有上当的,他就可以吧手伸到人家口袋里掏点什么出来。


凡是屁股和脑袋不一致的,都被进化淘汰了。你有你的道德,我有我的道德,屁股不一样,道德不一样,道德都是有立场前提的,不存在不需要立场放之四海而皆准的道德。


所以老子才说:“大道废,有仁义;智慧出,有大伪“


比如你在这里扯”你不是用到罕见病上浪费么?那么相对常见病,但是病入膏肓看不好了占着医保占着床位难道不是浪费资源?“的立场前提就是而今是工业化,资源过剩,基本温饱已经解决,国泰民安的社会,所以可以扯怎么保证病人的福祉。

要早个100年,正常人都饿半死这种前提,你还来扯这个就纯属矫情了。
Walter.Bishop 发表于 2014-2-6 12:53
你不是用到罕见病上浪费么?那么相对常见病,但是病入膏肓看不好了占着医保占着床位难道不是浪费资源?
...


这就要看你碰到什么了

是得罕见病

还是的普通病,但是人满为患火冒三丈的排队

还是病入膏肓治不好占床位

当然了,你要三个都占全了,也够茶几的


屁股决定脑袋嘛,资源都是有限的,别人多用一点我就少用一点,所以凡是我碰到的都是天经地义理直气壮该大力发展的,可以从同情心,道德观念扯到世界和平,银河系未来。


凡是别人碰到的都是浪费,应该砍掉用到我碰到的病上。可以从效率扯到发展,扯到环保绿色


人性就这样。

什么同情心…………,忽悠屌丝渣男的玩意,屌丝渣男也经常嘴上念着同情心,然后盯着别人的口袋,看看有木有上当的,他就可以吧手伸到人家口袋里掏点什么出来。


凡是屁股和脑袋不一致的,都被进化淘汰了。你有你的道德,我有我的道德,屁股不一样,道德不一样,道德都是有立场前提的,不存在不需要立场放之四海而皆准的道德。


所以老子才说:“大道废,有仁义;智慧出,有大伪“


比如你在这里扯”你不是用到罕见病上浪费么?那么相对常见病,但是病入膏肓看不好了占着医保占着床位难道不是浪费资源?“的立场前提就是而今是工业化,资源过剩,基本温饱已经解决,国泰民安的社会,所以可以扯怎么保证病人的福祉。

要早个100年,正常人都饿半死这种前提,你还来扯这个就纯属矫情了。


而且有意思的就在这里,广大有志青年,扯社会问题,国家大事可以口若悬河、引经据典的长篇大论。


但是,嘿嘿,但是,一具体到自己工作生活中遇到的问题,见解就少多了………………隔壁茶馆,连把个妹子,有志青年们都一个二个低级错误一大堆。

别TMD的搞笑了,连个妹子都搞不定,还扯扯社会问题,国家大事,自己都是社会问题之一,还操心别人的社会问题。


有哪点闲心,操心社会问题,能不能先让自己不是社会问题!!


是呀,中国有传统:天下兴亡匹夫有责,有志青年经常那这个自勉,虽然自己把不到妹,但是还是要操心社会问题,国家大事。


但是有志青年想过没,这个”有责“该如何入手???是自己问题都解决不好,就去扯社会问题,国家大事。还是从自己做起,先自己能自立,然后家庭照顾好,在尽社会责任???

而且有意思的就在这里,广大有志青年,扯社会问题,国家大事可以口若悬河、引经据典的长篇大论。


但是,嘿嘿,但是,一具体到自己工作生活中遇到的问题,见解就少多了………………隔壁茶馆,连把个妹子,有志青年们都一个二个低级错误一大堆。

别TMD的搞笑了,连个妹子都搞不定,还扯扯社会问题,国家大事,自己都是社会问题之一,还操心别人的社会问题。


有哪点闲心,操心社会问题,能不能先让自己不是社会问题!!


是呀,中国有传统:天下兴亡匹夫有责,有志青年经常那这个自勉,虽然自己把不到妹,但是还是要操心社会问题,国家大事。


但是有志青年想过没,这个”有责“该如何入手???是自己问题都解决不好,就去扯社会问题,国家大事。还是从自己做起,先自己能自立,然后家庭照顾好,在尽社会责任???
咕咚居士 发表于 2014-2-6 14:04
而且有意思的就在这里,广大有志青年,扯社会问题,国家大事可以口若悬河、引经据典的长篇大论。
堂堂大年初7,龙哥就出来埋汰我等屌丝,是可忍孰不可忍。。。{:soso_e113:}
carabin 发表于 2014-2-6 21:07
堂堂大年初7,龙哥就出来埋汰我等屌丝,是可忍孰不可忍。。。
我只是提醒大家,先把自己照顾好把自己家人照顾好,在晒同情心,在晒自己有道德有情操。
垃圾国家,没有选票什么都解决不了,看病都不行
lqvod 发表于 2014-2-5 05:58
我们国家科研型的医院还是相对太少,这也没办法,很多中年以上的医生,因为历史的原因,基本功都不太好,单 ...
别瞎扯啦,国内医院就指望这批已经四五十岁的中老年医生硬撑了,毕竟人家当年是拼高考拼出来的,千军万马过独木桥不是今天滥竽充数的莘莘学子们可以相提并论的,

美国的医生就叫MD,就一个名称跟学位无关,和PHD哲学博士的含义两码事啊您哪
人是爹妈生养的,不是石头缝蹦出来的